Che cos’è un farmaco orfano ?
I farmaci cosiddetti “orfani” sono farmaci destinati alla cura delle malattie rare. Il termine “farmaco orfano” compare con il Regolamento CE n. 141/2000, più o meno l’equivalente europeo dell’Orphan Drug Act approvato negli Usa nel 1983. In realtà una dizione più corretta del termine “farmaco orfano” sarebbe farmaco per malattia orfana, in quanto è la malattia che è orfana di una cura farmacologica. La malattia rischia di rimanere orfana di una cura farmacologica, quando la sua diffusione è tale da non prevedere per l’azienda farmaceutica un ritorno economico sufficiente a coprire gli investimenti per immettere in commercio il farmaco stesso. Quindi la formula è semplice: meno malati = meno farmaci venduti, quindi meno soldi per sostenere gli investimenti che portano all’immissione in commercio del farmaco.
Al fine di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, le istituzioni pubbliche hanno adottato degli incentivi per la sanità e le industrie biotecnologiche.
Il 16 dicembre 1999, il Parlamento Europeo e il Consiglio Europeo hanno adottato il Regolamento (CE) N° 141/2000 per i farmaci orfani.
Nel sopracitato regolamento un farmaco è qualificato come medicinale orfano qualora il suo sponsor sia in grado di dimostrare:
A furia di incentivi però sembra che i farmaci orfani siano diventati un affare come spiegato dettagliatamente in un articolo di Letizia Garbaglio pubblicato su Repubblica e ripreso da RifDay mattinale d’informazione dell’ordine dei farmacisti di Roma. Qui potete trovare un approfondimento in lingua inglese, in un esaustivo report dei top selling
Una possibile soluzione anche se non onnicomprensiva potrebbe essere sfruttare la rete delle farmacie galeniche italiane come sostiene il progetto UPFARM al quale la nostra farmacia aderisce, che già ha stilato dei protocolli di intesa e cerca di mettere a disposizione della sanità italiana la competenza delle farmacie aderenti.
Parimenti la SIFO si prodiga nella realizzazione di preparati galenici per le malattie rare.
Per entrare nel dettaglio già nel nostro laboratorio prepariamo farmaci a dosaggi pediatrici come
altrimenti non reperibili in questi dosaggi, oppure l’idebenone capsule a vari dosaggi (per l’ Atassia di Friedreich, la Distrofia muscolare di Duchenne, la Neuropatia ottica ereditaria di Leber) o lo zinco acetato capsule a vari dosaggi (per l’ Acrodermatite enteropatica). Tanti altri preparati galenici con attivi come l’omeprazolo , nitroglicerina, levotiroxina, l-citrullina, ubidecarenone, tiamina e molti altri sono allestibili in giornata se presenti in farmacia o al massimo in settimana se reperibili presso i nostri fornitori di materie prime.
